8月17日，医院开出国内第一张“利司扑兰口服溶液用散”处方，一名来自宁夏的6月龄1型脊髓性肌萎缩症女性患儿顺利接受治疗，成为全国首例接受口服治疗的脊髓性肌萎缩症儿童。
1型脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病，儿童常在6月龄以内发病，无法独坐。近日，由医院共同参与的治疗脊髓性肌萎缩症新药“利司扑兰”全球多中心临床试验研究FIREFISH在国际上取得新突破，成果已在《新英格兰医学杂志》发表。
FIREFISH是国内第一个针对脊髓性肌萎缩症治疗的临床研究。中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、项目负责人之一、医院王艺教授指出，该研究中国患儿数据结果显示，在接受“利司扑兰”治疗12个月后，36.4%患儿在12个月内实现独坐，81.8%有运动里程碑式突破；患儿12个月生存率显著提高，呼吸、吞咽功能保留的临床数据也非常振奋人心。
作为国家儿童医学中心，医院年在国内率先开设脊髓性肌萎缩症（SMA）专病门诊并建立病例数据库；同年王艺教授牵头建立涵盖神经、康复、营养、呼吸、重症、眼科、骨科等多学科的诊疗团队；年成立MDT诊疗中心，为SMA患儿提供多学科、全病程管理。本次FIREFISH临床研究成果及“利司扑兰”的成功应用，为今后深入开展SMA临床试验奠定了坚实基础，将有力推进我国SMA诊疗研究进程。
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