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工作进展国内首张医院开出脊 [复制链接]

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8月17日,医院开出国内第一张“利司扑兰口服溶液用散”处方,一名来自宁夏的6月龄1型脊髓性肌萎缩症女性患儿顺利接受治疗,成为全国首例接受口服治疗的脊髓性肌萎缩症儿童。

1型脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病,儿童常在6月龄以内发病,无法独坐。近日,由医院共同参与的治疗脊髓性肌萎缩症新药“利司扑兰”全球多中心临床试验研究FIREFISH在国际上取得新突破,成果已在《新英格兰医学杂志》发表。

FIREFISH是国内第一个针对脊髓性肌萎缩症治疗的临床研究。中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、项目负责人之一、医院王艺教授指出,该研究中国患儿数据结果显示,在接受“利司扑兰”治疗12个月后,36.4%患儿在12个月内实现独坐,81.8%有运动里程碑式突破;患儿12个月生存率显著提高,呼吸、吞咽功能保留的临床数据也非常振奋人心。

作为国家儿童医学中心,医院年在国内率先开设脊髓性肌萎缩症(SMA)专病门诊并建立病例数据库;同年王艺教授牵头建立涵盖神经、康复、营养、呼吸、重症、眼科、骨科等多学科的诊疗团队;年成立MDT诊疗中心,为SMA患儿提供多学科、全病程管理。本次FIREFISH临床研究成果及“利司扑兰”的成功应用,为今后深入开展SMA临床试验奠定了坚实基础,将有力推进我国SMA诊疗研究进程。

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