前几天，一个SMA（脊髓性肌萎缩症）患者家属联系到盛堂日本，想要了解这种罕见病在日本的医治情况。盛堂日本团队马上采取行动，在第一时间为患者家属提供了相关信息。通过我们的调研，发现日本对罕见病弱势群体的福利和关照是细致入微的。
SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽，故此死亡率和残疾率很高。
目前经过临床实验，美国渤健(Biogen)制药公司研发的Spinraza免疫疗法注射液对治疗这种疾病有非常积极的效果，该药品在年2月经过国家药品监督管理局的批准，正式在中国上市。然而，高昂的治疗费用却让中国的患者家属们望洋兴叹。这位患者家属告诉盛堂日本，他们的治疗费每年都在一百多万人民币，这个代价是难以维系的。
（上图为新西兰某公益机构发布为SMA患儿争取更多社会援助的宣传图片）
以下是这种罕见病在日本的情况整理：
1、据“日本难病情报中心”的公开资料显示，全日本患有SMA的病患有人（年数据）。体现病患家庭环境的资料，在日本并未公开，但基于日本对SMA的补助制度来看，SMA的治疗费并不太会对日本普通家庭构成巨大负担。
（出自日本难病情报中心