美国西部时间12月23日，由IonisPharmaceuticals和百健（Biogen）联合开发的治疗脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy,SMA）的新药SPINRAZA（Nusinersen）获FDA批准上市。这是全球首个获批用于治疗SMA的新药，为脊髓性肌萎缩儿童患者治疗首次带来极大的希望。
SMA是一种遗传性的神经疾病，是一种相对常见的“罕见病”——新生儿患病率约为1/-，每50人中就有1人是致病基因携带者。患者体内的SMN1基因往往出现突变，导致关键蛋白SMN合成不足，而这会影响运动神经元的活性。这种疾病一般发生在婴幼儿期。随着病情的不断发展，患者脊髓与低位脑干中的运动神经元会缺失，导致严重的肌肉萎缩。最终，患者会出现瘫痪，甚至无法执行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。对于这些患者及其家人而言，他们急需一种有效的治疗手段。SPINRAZA是一种反义寡核苷酸，能够改变SMN2基因的RNA剪切。由于SMN2与SMN1基因在序列上几乎如出一辙，SPINRAZA的剪切能够调控基因的表达量，增加关键蛋白SMN的产量。鉴于该基因疗法的潜力，美国FDA曾向它颁布了孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格。同时，SPINRAZA在欧盟、日本、加拿大和澳大利亚等多个国家处于监管审批的不同阶段，并展现了良好的预期。
普瑞盛统计国际团队从年开始至今一直参与SPINRAZA产品统计分析服务。普瑞盛总共投入超过15个FTEs、15个程序员和3个统计师参与这个产品共7个试验的统计分析服务（部分为与其他公司合作和帮助Ionis质控其他公司提交件）。年年初开始为Ionis和Biogene公司共同提供这个产品提交件（Submission）支持服务，递交所有资料经Ionis和biogene共同审阅通过。
SPINRAZA通过FDA批准上市后的第一时间，普瑞盛收到来自IonisPharmaceuticals的感谢信：“AbigThankYoutoyourteamforallofyourhelpandsupport!”，普瑞盛也第一时间分享到了这种喜悦和幸福。
这个产品的申请成功，既是对普瑞盛专业服务能力的最好肯定，也是对过往所有为这个产品付出努力人员最大的肯定。同时，也正是这个产品的服务尤其是近两年的为FDA准备提交件过程，对于普瑞盛过去两年来流程细化、完善和团队成员丰富实战经验起到了极大的促进作用。
普瑞盛将一如既往致力于为医药研发提供优质的临床研究外包服务，成为客户信赖的临床研究合作伙伴！
普瑞盛寄语
普瑞盛常务副总裁郎素平女士感言：
看到这个消息，看到大家的感言，我一直在忍着不让自己的眼泪流下来。
近期关于新药临床试验被某些媒体端到风口浪尖，再加上事件后注册申请递交品种的大量撤回，一部分年轻的从业者开始对行业怀疑，对未来迷茫。感谢普瑞盛大家庭，感谢一直在拼搏的你们，在我们的大家庭里一直有正能量的传递！
SPINRAZA的上市再次告诉我们，不管在药物研发的路上有多少坎坷和泪水，想到SMA患者家庭因此带来的希望，一切都是值得的！就像DNA螺旋上升结构，新药研发的路程也是这样，坚持在新药研发的路上做好自己的工作，这就是我们的价值！
普瑞盛数据中心总监Yonghong感言：
“Yingweilead的这个项目团队几年来确实付出了极大的心血，去年过年为了赶上提交进度，需要跟美国同步工作，整个过年假期都没有休息过，大年三十下午外面鞭炮轰鸣人们喜气洋洋地迎接新年，Yingwei还在跟我不厌其烦地讨论项目细节！除夕晚上，Yingwei一个人在西安大街上溜达孤独地度过春节。”。
普瑞盛统计团队经理Wangjun感言：
“祝贺所有团队成员，你们过往三年付出的所有努力和汗水有了最好的结果和最大的意义，这个消息也是给大家最好的圣诞礼物！”
项目负责人Yingwei感言：
“今天是个高兴的日子，参与三年的SMA的新药获得FDA批准上市。……年去美国参观Ionis公司，从他们公司的一面墙上读到了一封来自SMA患者父母的感谢信，字里行间充满了希望、幸福和感恩（SMA患儿平均活不到半岁）。我当时感到我的工作让这个家庭获得了希望。在Ionis给SMA患儿签字的祈福时候，我用中文写写了‘加油！加油！加油！’第一个加油，是给SMA患者及其家庭，希望能坚持医疗，愿小朋友早体康复！第二个加油给所有参与SMA的工作人员，正是大家的坚持让患儿看到了希望。第三个加油，是给我自己，希望自己能一直在这个行业里做下去，去帮助更多的患者！正如Ionis总裁所说的，这是最好的圣诞礼物！”
普瑞盛（北京）医药科技开发有限公司是中国顶尖的医药产品临床研究服务提供商。经过十三年的发展，普瑞盛由中国首批成立的CRO-北京迪美斯科技发展有限公司，以及起源于中国医疗器械行业协会的资深医疗器械注册代理机构-医协众泰投资咨询(北京)有限公司，逐步融合发展成为今天中国规模和综合实力均名列前茅的，既能够提供本土服务，又能直接提供境外跨国服务的综合临床研究服务公司。
普瑞盛致力于提供全方位的、符合国际标准的、充分利用人脉和地域资源的精准综合临床研究服务方案。
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