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一名盲人患者在接受了直接注入实验性基因疗法的治疗后，在一年多的时间里恢复了视力。
根据周四发表在《自然医学》(NatureMedicine)杂志上的一项研究，这种治疗使用RNA分子，可以渗透到细胞中，逆转与莱伯氏先天性黑蒙(Lebercongenitalamaurosis)有关的特定突变。莱伯氏先天性黑蒙是一种眼病，在生命早期会导致失明。有趣的是，宾夕法尼亚大学医学院的研究人员发现这种疗法的长期效果很大程度上是偶然的。
Leber先天性黑病的突变会阻止细胞产生CEP蛋白，该蛋白对眼睛的感光细胞至关重要。这种处理将RNA潜入这些细胞并触发CEP的产生，基本上一次可以使突变逆转几个月。
根据这项研究的新闻稿，研究人员在年首次测试了这种基因疗法，在更早的实验中，患者每三个月注射一次。由于RNA被反复补充，这些患者的视力持续改善。但一名参与者只接受了最初的注射，然后由于担心潜在的副作用而退出。
眼球他们是幸运的。但这项新研究只